美國監管機構批準了最昂貴的藥物，以難以破壞嬰兒的肌肉控制，幾乎所有患有最常見的疾病的肌肉控制并在幾年內殺死。

治療價格為21.125萬美元。對患者的港口費用將根據保險范圍而異。

由瑞士藥物制造商諾華販售的藥物是一種基因治療，其治療稱為脊髓肌肉萎縮的遺傳條件。該治療靶向一種缺陷的基因，這些基因削弱了孩子的肌肉，這急劇地削弱了它們變得無法移動，最終無法吞咽或呼吸。它每年在美國出生的400名嬰兒襲擊了大約400名嬰兒。

Fains和藥物管理局于周五批準了治療，叫做Zolgensma，對于由遺傳檢驗確認的2歲以下的所有兒童有任何三種類型的疾病。治療是一次性輸注，需要大約一個小時。

諾華表示，它將讓保險公司在五年內支付，每年425,000美元，如果治療不起作用，將部分折扣。

美國批準的疾病的另一種藥物是一種叫做Spinraza的藥物。而不是一次性治療，必須每四個月給予一次。Biogen，Spinraza的制造商，第一年收取750,000美元的列表價格，然后每年350,000美元。

獨立的非營利組織臨床和經濟審查研究所，昂貴的新藥的價值，計算出新的基因治療的價格是合理的，成本為120萬美元到210萬美元，因為它“顯著地改變了受影響家庭的生活通過這種破壞性疾病。“

ICER“總統，史蒂文D. Pearson博士，稱為治療價格”為患者和整個衛生系統的積極成果?！?/p>

導致脊柱肌肉萎縮的缺陷基因可防止身體制備足夠的蛋白質，允許控制運動正常工作的神經。沒有蛋白質，神經就會消失。

在最常見的類型中，這也是最嚴重的，至少90％的患者死于2歲，并且任何仍然需要呼吸呼吸器。較嚴重的類型的兒童變得更加慢，可以達到幾十年。

Zolgensma通過提供缺陷基因的健康副本，允許神經細胞然后開始產生所需的蛋白質。阻止神經細胞的惡化，并允許寶寶正常發展。

在患者測試中，嬰兒在出生后6個月內患有Zolgensma的疾病最嚴重的疾病。那些最早得到治療的人最好。

嬰兒給予Zolgensma在六個月后停止失去肌肉控制，但藥物可以扭轉已經完成的損壞。

Evelyn Villarraal是第一個治療的孩子之一，八周。她的家人來自弗吉尼亞州弗吉尼亞州，在15個月內丟失了他們的第一個孩子到脊柱肌肉萎縮。兩年后，伊芙琳出生的試驗表明她也有這種疾病，所以家人在俄亥俄州哥倫布的全國兒童醫院注冊了她的基因治療研究。

Evelyn現在已經4½歲，并且沒有肌肉問題，尤其是艾琳·維拉拉爾說，沒有肌肉問題。她長期以來一直在喂養自己，她畫和說得很好，并將在秋天開始幼兒園。

“她非?；钴S，很高興地走到操場上，”艾琳娜維拉拉爾說?！八呗飞踔撂S。”

據全國各地兒童博士博士·默德克德博士，全國各地的兒童博士·默德爾博士說，還為時過早地了解治療持續的利益，但醫生“希望上升，他們可以持續一輩子。 Mendell領導了早期患者研究之一，是伊芙琳的醫生。

“這開始看這種方式，”他說，因為現在患有4或5的少數人仍然沒有癥狀。

早期診斷至關重要，所以諾華一直與各國合作，以獲得出生所需的新生兒的遺傳檢測。它預計大多數州將在明年內有這一要求。